Ερευνητική ομάδα με επικεφαλής την Καταρίνα Μάιρ από το Κέντρο Παιδιατρικών Όγκων Hopp (KiTZ) στη Χαϊδελβέργη πέτυχε σημαντική υποχώρηση ενός ιδιαίτερα επιθετικού, υποτροπιάζοντος νεφροβλαστώματος σε έναν 17χρονο ασθενή, χρησιμοποιώντας εξατομικευμένη θεραπεία με γενετικά τροποποιημένα Τ-λεμφοκύτταρα.
Η εν λόγω περίπτωση δημοσιεύθηκε στο “New England Journal of Medicine”.
Ο έφηβος είχε διαγνωστεί για πρώτη φορά με όγκο στον νεφρό σε ηλικία 7 ετών και, μέσα σε διάστημα περίπου δέκα ετών, παρουσίασε πολλαπλές υποτροπές και μεταστάσεις. Είχε ήδη υποβληθεί σε δύο γραμμές συστηματικής θεραπείας, καθώς και σε αρκετές παρηγορητικές τοπικές θεραπείες, μεταξύ των οποίων χειρουργικές επεμβάσεις και ακτινοθεραπεία.
Όταν αποφασίστηκε η νέα θεραπευτική προσέγγιση, η νόσος είχε προχωρήσει σημαντικά. Υπήρχαν μεγάλες καρκινικές εστίες στην κοιλιακή χώρα και πολυάριθμες μεταστάσεις στους πνεύμονες, το ήπαρ και την περιοχή της πυέλου, καθώς και εγκεφαλική μετάσταση. Δεν υπήρχε πλέον διαθέσιμη θεραπεία με θεραπευτικό στόχο ούτε κατάλληλη κλινική μελέτη.
Τον Σεπτέμβριο του 2024, οι ερευνητές ανέλυσαν δείγμα βιοψίας του όγκου. Η ανάλυση έδειξε υψηλή έκφραση του PRAME, ενός αντιγόνου που εκφράζεται έντονα σε αρκετούς συμπαγείς παιδιατρικούς όγκους. Τα αποτελέσματα επιβεβαιώθηκαν και με ανοσοϊστοχημική εξέταση.
Με βάση αυτά τα ευρήματα, οι γιατροί απομόνωσαν Τ-λεμφοκύτταρα από τον ίδιο τον ασθενή και τα τροποποίησαν γενετικά, ώστε να μπορούν να αναγνωρίζουν το PRAME και να επιτίθενται στοχευμένα στα καρκινικά κύτταρα.
Τα κύτταρα παρασκευάστηκαν στο Εθνικό Κέντρο για τις Νεοπλασματικές Νόσους (NCT) στη Χαϊδελβέργη και χορηγήθηκαν στον ασθενή τον Ιούλιο του 2025, μετά από διαδικασία παραγωγής επτά ημερών.
Τα τροποποιημένα Τ-κύτταρα πολλαπλασιάστηκαν γρήγορα στον οργανισμό. Αρχικά ο ασθενής εμφάνισε σύνδρομο απελευθέρωσης κυτταροκινών (CRS) βαθμού 3, μια γνωστή επιπλοκή ορισμένων κυτταρικών ανοσοθεραπειών. Η κατάσταση αντιμετωπίστηκε επιτυχώς με αντι-κυτταροκινική θεραπεία και γλυκοκορτικοειδή.
Μόλις εννέα ημέρες μετά την έγχυση, βιοψία από κοιλιακή καρκινική εστία έδειξε διήθηση από Τ-λεμφοκύτταρα και νέκρωση του όγκου. Οι επόμενες απεικονιστικές εξετάσεις έδειξαν σημαντική υποχώρηση της νόσου σε όλες τις εστίες.
Δύο υπολειπόμενες πνευμονικές βλάβες αφαιρέθηκαν χειρουργικά τρεις μήνες αργότερα. Η ιστολογική εξέταση δεν έδειξε ενδείξεις ζωντανών καρκινικών κυττάρων. Παράλληλα, η κυκλοφορούσα καρκινική DNA στο αίμα, η οποία είχε αρχικά αυξηθεί λόγω της καταστροφής των όγκων, μειώθηκε στη συνέχεια και παρέμεινε κάτω από το όριο ανίχνευσης.
Τον Ιανουάριο του 2026, περίπου 200 ημέρες μετά την έγχυση των Τ-κυττάρων, ο ασθενής βρισκόταν σε σταθερή και βαθιά ακτινολογική μερική ύφεση, με συνολική μείωση κατά 69% του μεγέθους των προκαθορισμένων βλαβών-στόχων. Μοριακά, μεταβολικά και ιστολογικά ευρήματα ενίσχυαν την εικόνα μιας πλήρους ύφεσης.
Ο ασθενής επέστρεψε στην καθημερινότητά του
Σύμφωνα με τον τελευταίο συγγραφέα της μελέτης, Κρίστιαν Ζάιτς, σχεδόν έναν χρόνο μετά την έγχυση ο έφηβος βρίσκεται σε εξαιρετική κατάσταση. Αθλείται τακτικά, συμμετέχει σε αγώνες ποδηλασίας, ολοκλήρωσε με επιτυχία την επαγγελματική του εκπαίδευση και σχεδιάζει να δώσει εξετάσεις για το απολυτήριο λυκείου.
Οι ερευνητές τονίζουν, ωστόσο, ότι πρόκειται για έναν μεμονωμένο ασθενή και ότι η περίοδος παρακολούθησης παραμένει σχετικά σύντομη. Επομένως, απαιτούνται περισσότερα δεδομένα προκειμένου να διαπιστωθεί εάν η συγκεκριμένη θεραπεία μπορεί να προσφέρει μακροχρόνια ύφεση και να εφαρμοστεί με ασφάλεια και αποτελεσματικότητα σε μεγαλύτερο αριθμό παιδιών.
Στη Χαϊδελβέργη προετοιμάζεται ήδη η πρώτη μελέτη φάσης 1/2 με την ονομασία “PRAMEtime”, η οποία θα εξετάσει την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα της θεραπείας με PRAME-TCR-T-κύτταρα σε παιδιά και εφήβους ηλικίας 8 έως 17 ετών με PRAME-θετικούς συμπαγείς όγκους.
Προβλέπεται να συμμετάσχουν 18 ασθενείς, με την έναρξη της μελέτης να έχει προγραμματιστεί για το 2027.
Προσθέστε το iatronet.gr στο Discover
Ειδήσεις υγείας σήμερα
Πώς οι προσδοκίες μας βοηθούν να γερνάμε με ικανοποίηση
Εμμηνόπαυση: Κανένας λόγος να εγκαταλείπεται η έντονη άσκηση
Για ποιο νέο συνδρομο ανοίγει ο δρόμος της έρευνας από την βιταμίνη B12
